El régimen, conocido como autotrasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (TCMH, por sus siglas en inglés), incluye quimioterapia y radiación corporal total para destruir la médula ósea seguidas de un trasplante de células madre sanguíneas propias de la persona para reconstituir la médula y el sistema inmunitario.
El estudio, financiado por los Institutos Nacionales de la Salud (NIH, por sus siglas en inglés) estadounidenses, encontró que el TCMH mielodepresor es superior al tratamiento con la ciclofosfamida, un fármaco inmunosupresor, como se detalla en un artículo sobre la investigación que se publica este jueves en la revista ‘New England Journal of Medicine’.
La esclerodermia se caracteriza por el endurecimiento de la piel y los tejidos conectivos. La esclerosis sistémica difusa es una forma grave, a menudo mortal, de la enfermedad que también afecta a los órganos internos. Las opciones de tratamiento son limitadas. Las personas con la patología pueden tomar medicamentos antirreumáticos e inmunosupresores para ayudar a controlar los síntomas, pero ninguno de estos medicamentos ha demostrado beneficios a largo plazo.
El ensayo clínico, llamado Scleroderma: ciclofosfamida o trasplante (SCOT), comparó la seguridad y los potenciales beneficios de los dos regímenes de tratamiento entre 75 personas con esclerosis sistémica difusa que presentaban afectación pulmonar o renal. En comparación con la ciclofosfamida, el trasplante ofreció beneficios significativamente mayores a largo plazo, pero también conllevó riesgos conocidos a corto plazo, como infecciones y bajos recuentos de células sanguíneas.
“Necesitamos terapias efectivas para la esclerodermia y otras patologías autoinmunes graves, que no solo pueden ser debilitantes para el paciente sino también difíciles de tratar”, afirma el director del Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas (NIAID, por sus siglas en inglés) de los NIH, Anthony S. Fauci. “Estos resultados se suman a la creciente evidencia de que los trasplantes de células madre deben considerarse como una opción de tratamiento potencial para las personas con esclerodermia de mal pronóstico”, añade.
