Las nuevas técnicas de edición genética permitirán obtener terapias para tratar o curar enfermedades raras

El investigador científico del CSIC en el Centro Nacional de Biotecnología y del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras del Instituto de Salud Carlos III, Lluis Montoliu, ha explicado que la edición genética mediante ‘Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats’ (Crispr) “es una revolución que nos ha cambiado la vida a los que nos dedicamos a la Biomedicina” ya que “nos permite reescribir el genoma. Cuando hay una mutación, podemos localizarla y podemos cambiarla. Esto es algo que no era posible hace unos 4 años”, ha destacado.

El investigador y profesor de la Universidad Autónoma de Madrid ha afirmado que estas herramientas, denominadas “tijeras moleculares”, permitirán corregir o modificar una mutación a través de animales “editados genéticamente”, sobre los que se podrá experimentar el mejor tratamiento que luego se podrá trasladar a humanos con seguridad mediante terapias, sobre todo a las personas que están afectadas por alguna enfermedad congénita, “en particular las enfermedades raras”, ha subrayado.

En la actualidad, se conocen unas 7.000 enfermedades raras, que afectan a reducidos grupos de personas. Sin embargo, Montoliu ha señalado que en conjunto afectan a mucha gente y, en España, 3 millones de españoles las padecen.

En esta línea, se trata de afecciones que hasta ahora no tienen tratamiento o cura, pero las técnicas basadas en CRISPR “suponen una esperanza para los afectados”, ya que “son unas herramientas muy poderosas que nos permiten reescribir nuestro genoma, algo que hasta hace unos 4 años no nos podíamos ni imaginar”. Además, las CRISPR “son asequibles y relativamente sencillas de aplicar”, ha destacado.

Entre otros temas, los participantes han presentado nuevos tratamientos de la dermatitis atópica y alopecia areata, la eliminación de tatuajes mediante el láser de picosegundos, la ictiosis congénita, la rosácea infantil, las tiñas de la cabeza en la infancia o los casos de lepra en Baleares.

 

Fuentes

  1. Europa Press

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